7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
各地多举措关爱特殊群体：帮扶精准贴心 生活温暖舒心******
人民日报记者 郑洋洋 周 欢 常碧罗
《 人民日报 》( 2023年01月06日 第 12 版)
核心阅读
多元主体参与志愿服务，满足老年人多样需求；量身定制帮扶政策，确保弱势群体基本生活；提供岗位、提升技能，立足长远帮扶残障人士……各地不断优化政策措施，关爱老弱病残群体，让他们的生活更安心更暖心。
多元主体共同参与
满足老人不同需求
冬日清晨，山西省太原市尖草坪区南寨街道朝阳社区志愿者荆娟丽来到药店，熟练地向工作人员报出要买的药名。突然，像是想起什么，她拨通电话：“高阿姨，我马上就到了，还需要点什么？中午想吃烩菜？好嘞！”话音刚落，荆娟丽拎着药袋，急匆匆又往菜市场赶去。
“高阿姨，这是您的药，还有几块老豆腐给您做菜！”十几分钟后，荆娟丽走进了高改兰的家门。高改兰80多岁了，因为子女不在身边，家里常是冷冷清清。近段时间，小荆经常上门照顾她和老伴。最近，老伴袁登山因为脑梗卧病在床，荆娟丽一进门就拿起笤帚打扫卫生，帮她干点力所能及的活儿。
不一会儿，荆娟丽忙完了手头的事情，知道高改兰又想孙子了，就陪老人坐下，用手机拨通了视频电话。“我们每名志愿者手机里，都有老人子女们的联系方式。除了介绍老人的近况，也会督促他们常回家看看。毕竟，对于老人来说，谁也代替不了子女的关爱。”荆娟丽说。
在朝阳社区，60岁以上的老人有2000多名，占社区人口的1/3，其中，空巢老人又占了绝大部分。如何照顾这些老人的基本生活，一直是社区党支部书记郝国英思考的问题。
“每周我们社区干部会上门3到5次，了解老人的需要。”郝国英介绍，每名老人家中都有一张“连心卡”，上面有社区和志愿者的联系方式，可以随时求助。在朝阳社区，不少职工主动向社区申请参与志愿服务，社区还推出了“共享儿女”这一志愿项目。
“共享儿女”就是把网格员、党员和有服务意愿的志愿者们联合起来，像老人的儿女一样，常进老人家门看看。“志愿者们发挥特长，上门帮老人们理发、送菜、打扫卫生，还能陪老人们聊聊天。”郝国英介绍，如今，项目已经有108名志愿者。
最近，朝阳社区给每名志愿者制作了“爱心存折”，记录了社区认证的每次志愿帮扶内容与积分。“为鼓励和推广志愿服务，太原正在探索志愿服务积分、时间银行等制度。目前，太原市各街道都建有一支专业为老服务志愿者队伍，已经覆盖50%以上的社区。”太原市民政局党组成员、社区工作中心主任夏同杰介绍。
2022年，太原市出台的《关于支持全市社区和居家养老服务发展的实施意见》提出，引导社会力量参与社区和居家养老服务，形成多元主体共同参与、各类老年人需求得到满足的良好局面。“目前，太原市社区食堂等服务设施已经推广覆盖，让老年人能实现8元吃饱，15元吃好。下一步，将出台更多措施进一步满足老年人的其他多样化需求。”夏同杰说。
帮扶政策量身定制
保障脱贫群众生活
“勇辉，你的第四季度产业奖补金到了，有3987元咧！”家住江西省龙南市临塘乡水口村的肖勇辉正在自家香菇种养大棚里忙得不可开交，村干部上门送上大礼包。
肖勇辉今年44岁，早年，守着几亩田地，靠天吃饭。2020年顺利脱贫后，一家5口人日子过得刚有起色，大女儿和小儿子又相继被查出患有地中海贫血症，巨额的医疗费又让这个家庭陷入困境。
针对肖勇辉的情况，村干部为其量身定制帮扶政策：鼓励他种植食用菌香菇和木耳，组织技术人员定期上门教学，还为他申请了5万元小额信贷。肖勇辉也不服输，每天不到6点就起床干活，劲头十足。“现在，我的香菇木耳种养规模超过300平方米，商家直接上门收购，紧俏得很！”
帮扶脱贫户，关键还是促增收。龙南市主要从稳岗就业和产业提质上下功夫，开展线上线下招聘活动，促进脱贫劳动力稳定就业。引导创办就业帮扶车间，吸纳就业困难人员。
此外，持续夯实兜底保障基础。2022年以来，龙南市共资助脱贫户和监测对象学生5499人次约364万元，脱贫人口和监测对象中享受低保的共有3545户6832人。村里也帮助肖勇辉全家申请了低保，为患病子女申报医疗救助，两个女儿每学期享受寄宿生和非寄宿生补助2000元。“基本生活有保障，大病有兜底，致富也有了门路。”肖勇辉重新燃起了对生活的希望。
江西省脱贫人口多，巩固脱贫攻坚成果任务重。截至2022年11月底，全省有脱贫不稳定户1.2万户4.2万人，江西持续开展针对性帮扶，保障脱贫群众的基本生活，增强“造血”能力。培育带动经营主体5.19万个、产业基地1.53万个；组织技能培训，拓宽务工渠道，全省脱贫劳动力实现就业140.9万人……
在保障其他弱势群体方面，江西省构建社会救助主动发现机制，将371万低收入人口纳入常态化动态监测范围。2022年，通过主动发现机制，全省累计新增纳入低保、特困人员18.18万人，实施临时救助18.1万人次；多措并举帮扶城镇困难群众，截至2022年11月底，对全省12.28万城镇困难群众开展摸排和就业帮扶，专项就业帮扶活动共计服务17.89万人次。
提供岗位培训技能
助残扶残立足长远
“在渝馨家园有个工作机会，要不要试一下？”“我能行吗？”“来试试！”不久前，胡朝秀接到了重庆市南岸区残联的电话。
在此之前，因为肢体残疾，胡朝秀一直没有找到合适的工作。现在，她前往工作的南坪镇“渝馨家园”，是一个专门为残疾人搭建的服务平台。“在这里，可以做手工编织，做包子早点，赚取生活费，感觉生活充实了许多。”像这样的残疾人服务平台，南岸区一共有3家。
“授人以鱼不如授人以渔。我们为残疾人提供就业岗位，也为他们提供技能培训、辅助性就业、法律维权等服务，让更多残疾人重拾对生活的信心。”南岸区残疾人联合会党组书记、理事长罗家玉介绍。
除了帮助残疾人实现就业之外，针对没有就业能力的残疾人，南岸区精准“兜底”，让残疾人的基本保障逐步提升。2022年以来，南岸区2930名重度残疾人享受到护理补贴，1972名困难残疾人享受到生活补贴，协助南岸区民政部门及时将1955户困难残疾人家庭纳入最低生活保障范围，做到应保尽保。
如何让残疾人有无障碍的出行环境？南岸区给出的答案是“想在前头”。“这个路缘石做得离地面太高了，需要控制在一厘米以内，轮椅才能顺利从人行道滑到马路上来。”最近，作为无障碍环境设施监督员的彭海廷，经常摇着轮椅来到一处施工现场。
为了让残疾人出行不再受阻，南岸区残联和区住建委、城管等部门共同推动，在进行市政施工、老旧小区改造前，征求残疾人意见，进行协商。与区检察院创建无障碍设施公益诉讼监察机制，确保从施工之初保障无障碍设施满足残疾人的出行需求。
聚焦“数智赋能”，南岸区还尝试为残疾人提供数字化服务，提升残疾人生活品质。最近，王智勇打开电视，第一次“看”了一场电影。王智勇是一名视力残疾人，这么多年，只能听到电视里的声音，却无法想象电视画面，“现在，在智慧残联服务平台上，有专门针对盲人的解说员，我也能‘看’电视了！”不仅如此，信息服务平台上定期推送的针对残疾人的政策，让王智勇掌握了一手信息。
现在，作为一名盲人按摩师，王智勇每个月的收入足以支撑日常所需。“每年还有5000多元的盲人扶持资金，再加上残联定期举办的按摩培训课，手艺好了，收入也能提高不少。”王智勇说。
“接下来，我们还将引导社会力量参与助残扶残服务，加大对助残社会组织的扶持力度，鼓励、引导个人和社会组织为残疾人福利事业发展贡献力量。”罗家玉说。
